La ciclofosfamida pertenece al grupo de los medicamentos alquilantes. Estos usualmente se han utilizado para tratar diferentes tipos de cáncer debido al bloqueo que causan en la producción del material genético de las células, llevando a la muerte de estas.

Por su gran capacidad para reducir la respuesta inmunitaria su uso se extendió a la reumatología, sobre todo para tratar complicaciones o casos graves.

Se ha utilizado en la gran mayoría de las enfermedades autoinmunes de reumatología como: lupus, esclerosis sistémica, vasculitis, miopatías (polimiositis y dermatomiositis), e incluso Síndrome de Sjögren y artritis reumatoide. Actualmente su aplicación se ha limitado más a vasculitis (sobre todo formas graves), lupus o esclerosis sistémica con complicaciones graves. En las otras enfermedades se ha sustituido por otros medicamentos orales o biológicos, reservándose sólo para las complicaciones de más difícil manejo o que amenacen la vida.

Aunque se puede administrar en forma venosa u oral, en reumatología se utiliza más la primera para evitar acumular mayor dosis y disminuir el riesgo de efectos adversos. En general se utiliza por 3 a 6 meses, solo en casos especiales por 12 meses, bajo una estricta supervisión médica.

Los efectos adversos más frecuentes son náuseas y vómitos. Usualmente se controlan aplicando o tomando medicamentos para las náuseas (como metoclopramida y ondansetrón). También puede causar disminución de apetito y, con dosis altas, incluso puede dar diarrea.

Las dosis utilizadas en reumatología son muchísimo más bajas que las que se utilizan para tratar cáncer, por lo que no genera calvicie o caída de cejas. Se puede notar una caída de cabello un poco mayor que la usual posterior a los días de aplicación.

Al disminuir la función y la cantidad de células de las defensas, la ciclofosfamida aumenta el riesgo de infecciones. El momento de mayor reducción del número de glóbulos blancos sucede entre los 7 a 14 días después de la aplicación. Esto será monitoreado por el personal de salud, ya que en ocasiones requiere ajuste de la dosis iniciar según el recuento de células. En ocasiones el personal médico podrá recetar antibióticos para disminuir el riesgo de infecciones, esto dependerá del riesgo de infección de cada paciente y del esquema de tratamiento utilizado.

La ciclofosfamida puede causar infertilidad tanto en hombres como mujeres. El riesgo es mayor a mayor edad y con mayor dosis acumulada durante periodos de tratamiento prolongado. Esto no significa que siempre pueda suceder y, debido al riesgo de causar malformaciones en el embarazo, se debe tener un estricto control con anticoncepción en mujeres en edad fértil.

En la vejiga uno de los derivados de la ciclofosfamida (acroleína) puede causar irritación y sangrados. Por esto durante su uso es fundamental mantener un estado adecuado de hidratación. Además, si se utiliza de forma venosa, el día de aplicación y los siguientes se debe tener un consumo abundante de líquidos y se debe orinar cada vez que se tengan deseos.

Se ha reportado un aumento de riesgo de malignidad años después del uso de ciclofosfamida, por lo que siempre deberá haber un seguimiento médico. El más común es el cáncer de vejiga, por lo que se harán controles de exámenes de orina al menos 2 a 3 veces por año.

Aunque no tiene interacciones importantes con otros medicamentos, debido a sus posibles efectos adversos siempre se debe informar todos los fármacos (incluso los de venta libre y naturistas) al personal de salud encargado del cuidado.

Durante el uso de ciclofosfamida se debe evitar la vacunación con virus vivos (BCG, fiebre amarilla, herpes zoster, varicela, fiebre tifoidea, triple viral e influenza nasal, entre otras).

Si se tiene deseos de embarazo en el futuro, siempre se debe informar al médico tratante para evaluar si existen otras opciones de tratamiento que no acarreen el riesgo de infertilidad. Hay que tener en cuenta que, en ocasiones, la ciclofosfamida puede ser la única alternativa. Los días posteriores a la aplicación de la ciclofosfamida se debe utilizar preservativo para las relaciones sexuales, así evitar la exposición de la pareja al medicamento que se pueda encontrar en semen o secreciones vaginales.

Usualmente, a no ser que sea una urgencia, las cirugías se difieren hasta que haya completado el tratamiento con ciclofosfamida.

La ciclofosfamida tiene otros efectos adversos que son inusuales en las dosis que se utilizan en reumatología y, usualmente, se ven solo en los pacientes que reciben dosis altas para el tratamiento de cáncer. Estas pueden ser: lesiones orales o dolor en boca, hormigueo en manos y pies por afección de nervios, alteración de la función del corazón, alteración de la función del hígado, brotes en piel, entre otros.